中信证券-诺思兰德-430047-投资价值分析报告：基因疗法新突破，有望填补下肢缺血市场空白-240207

　　公司专注于基因治疗药物、重组蛋白药物和眼科用药研发，凭借眼科仿制药业务实现自我造血。http://www.hibor.com.cn【慧博投研资讯】严重下肢缺血患者存在大量未满足治疗需求，公司核心产品NL003有望弥补国内市场空白。http://www.hibor.com.cn（慧博投研资讯）NL003溃疡III期已揭盲，公司预计2024H1提交上市申请，静息痛III期临床有望2024H2完成。重组蛋白在研管线丰富，重组胸腺素β4具有心脏保护潜力。我们通过绝对估值法（DCF估值）测算公司2024年合理股权价值为76亿元，对应目标价为28元，首次覆盖，给予“买入”评级。

　　▍创新型生物制药企业，凭借眼科业务实现自我造血。公司专注于基因治疗药物、重组蛋白药物和眼科用药研发，目前3款在研生物工程新药处于临床研发阶段，拥有7个眼科药物产品注册批件和6个专业核心技术平台。公司通过眼科仿制药销售和CMO/CDMO及技术转让实现自我造血，2023年前三季度营业收入0.48亿元，目前尚未实现盈利。创始人及高管团队具有深厚的医药专业背景，科研和医药产业经营管理经验丰富，股权结构稳定。

　　▍基因治疗时代已至，裸质粒药物具有缺血性疾病治疗潜力。截至2024年1月全球共有35款基因治疗药物获批，包括17款细胞治疗药物、16款基于病毒载体的体内基因治疗药物，以及2款基于裸质粒的基因治疗药物，Zolgensma等重磅品种市场表现亮眼。2款获批的裸质粒药物均用于治疗缺血性疾病，分别为：（1）俄罗斯获批的Neovasculgen是一个编码血管内皮生长因子165基因的质粒，表达血管内皮生长因子促进人体血管的生成；（2）日本获批的Collategene是一种编码肝细胞生长因子（HGF）基因的质粒。

　　▍严重下肢缺血患者存在大量未满足治疗需求，NL003有望填补国内市场空白。弗若斯特沙利文统计（转引自公司招股书）中国下肢缺血性疾病（PAD）患者预计将于2025年达到5600万人，10%-20%的PAD患者最终会发展成为严重下肢缺血性疾病（CLI）。CLI患者具有较高截肢、死亡风险，目前国内尚无针对性治疗药物获批，临床常用血运重建手术创伤较大。公司在研核心产品NL003是一款重组人肝细胞生长因子裸质粒，通过转染横纹肌细胞持续表达肝细胞生长因子HGF蛋白，促进新生血管再生，建立“分子搭桥”机制，在临床研究中显示出针对严重下肢缺血患者静息痛和溃疡的显著治疗潜力，有望弥补国内市场空白。

　　▍NL003溃疡III期已揭盲，静息痛III期临床有望2024H2完成。目前公司正在针对NL003开展两项三期注册临床，分别针对缺血性溃疡和静息痛两个适应症，目前均进入尾声阶段。根据2024年2月1日公司公告，NL003用于治疗Rutherford 5级（溃疡）严重下肢缺血性疾病的III期临床已经完成揭盲并取得主要数据初步分析结果，NL003给药组显著优于安慰剂组，两组间差异具有统计学意义（p<0.0001），公司预计将于2024H1提交溃疡适应症上市申请。公司预计将于2024H2完成静息痛III期临床研究。我们通过患者人群和渗透率测算，预计NL003销售峰值有望超过40亿元。

　　▍重组蛋白在研管线丰富，重组胸腺素β4具有心脏保护潜力。公司在研管线中有6款重组蛋白产品，其中NL005为公司自主研发的一款重组人胸腺素β4冻干粉针剂，拟用于急性心肌梗死所致缺血再灌注损伤（MIRI）。2023年8月，NL005用于治疗急性心肌梗死缺血再灌注损伤的IIb期临床试验完成数据揭盲，主要评价指标方面给药组与安慰剂组之间未能得出显著性差异，但在心脏保护指标方面观察到有意义的结果。NL005项目仍然具有继续研究和开发的前景和价值，公司将调整临床方案进一步验证其治疗潜力。

　　▍风险因素：新药研发进度不达预期的风险；商业化进展不达预期的风险；市场竞争加剧的风险；医药政策变化的风险；单一产品收入占比过高的风险；核心技术更新迭代的风险。

　　▍盈利预测、估值与评级：公司专注于基因治疗药物、重组蛋白药物和眼科用药研发，目前拥有7个眼科药物产品注册批件，通过眼科产品销售实现自我造血。核心产品NL003三期临床完成揭盲，有望2024H1提交上市申请，我们测算销售峰值将超过40亿元。我们预测公司2023/2024/2025年收入分别为0.68亿/0.71亿/2.41亿元，通过绝对估值法（DCF估值）测算公司2024年合理股权价值为76亿元，对应目标价为28元，首次覆盖，给予“买入”评级。